AI安全、靶向蛋白降解成VC青睐方向
2025-10-14

近年来,随着人工智能(AI)技术在生物医药领域的深度渗透,以及靶向蛋白降解(Targeted Protein Degradation, TPD)等前沿疗法的突破性进展,全球风险投资(VC)的目光正迅速聚焦于这两个方向。资本的持续涌入不仅加速了相关技术的研发进程,也预示着一场生物医药创新范式的深刻变革。

AI在药物研发中的应用早已不再是概念炒作。从靶点发现、化合物筛选到临床试验设计,AI正在重塑整个药物开发链条。传统新药研发周期长、成本高、失败率大,平均耗时超过10年,投入资金高达数十亿美元。而AI通过深度学习模型对海量生物医学数据进行分析,能够显著缩短早期研发时间,提高成功率。例如,一些初创企业利用生成式AI设计全新分子结构,仅用数周时间便完成以往需要数月甚至数年的先导化合物优化工作。这种效率的跃升,正是吸引VC重金布局的核心原因。

与此同时,靶向蛋白降解技术作为继小分子抑制剂和单克隆抗体之后的“第三代药物平台”,展现出前所未有的治疗潜力。与传统药物通过抑制蛋白活性不同,TPD技术旨在直接清除致病蛋白,尤其适用于“不可成药”靶点——那些缺乏明确结合口袋、难以被小分子抑制的蛋白质。其中,PROTAC(Proteolysis Targeting Chimeras)技术最为成熟,它通过双功能分子将目标蛋白与E3泛素连接酶拉近,诱导其泛素化并被蛋白酶体降解。这一机制打破了传统“占据驱动”的局限,实现了“事件驱动”的治疗模式,极大拓展了可干预的疾病靶点范围。

值得注意的是,AI与TPD的结合正在催生更具颠覆性的创新。一方面,AI可用于预测E3连接酶的组织分布、稳定性及脱靶风险,优化PROTAC分子的设计;另一方面,机器学习模型能快速筛选出具有理想药代动力学特性的降解剂候选物,降低实验试错成本。已有初创公司借助AI平台,在阿尔茨海默病、癌症耐药性和自身免疫疾病等领域取得阶段性成果,吸引了包括ARCH Venture Partners、Flagship Pioneering在内的顶级风投机构注资。

从资本市场角度看,AI+生物医药赛道的投资热度持续攀升。据CB Insights统计,2023年全球AI制药领域融资总额突破50亿美元,其中相当比例流向专注于AI驱动蛋白降解研究的企业。投资者普遍认为,这类融合型技术具备高壁垒、快迭代和广适应症的特点,有望在未来十年内诞生多个重磅药物。此外,大型药企也纷纷通过合作或并购方式切入该领域,如辉瑞、诺华、百时美施贵宝均与AI制药公司建立战略合作,进一步验证了其商业前景。

然而,热潮背后仍需冷静审视潜在挑战。AI模型的可解释性不足、训练数据偏差等问题可能导致预测结果失真;而TPD技术则面临分子量大、口服生物利用度低、潜在免疫原性等药学难题。同时,由于该领域高度依赖跨学科协作——涵盖计算生物学、化学、结构生物学和临床医学——人才稀缺也成为制约发展的瓶颈之一。

尽管如此,行业共识正在形成:AI不仅是工具,更是推动生物医药底层创新的引擎;而靶向蛋白降解也不再是实验室里的奇思妙想,而是逐步走向临床转化的现实路径。两者的交汇,正在构建一个全新的药物发现生态。VC的青睐并非盲目追逐热点,而是基于对技术拐点和市场需求的精准判断。可以预见,未来几年将有一批基于AI设计的蛋白降解疗法进入临床后期,甚至获批上市,为目前无药可治的疾病带来希望。

总体而言,AI安全与靶向蛋白降解之所以成为VC争相布局的方向,根本在于它们共同指向了一个更高效率、更广覆盖、更具突破性的医药研发未来。在这个由数据驱动、以机制创新为核心的新浪潮中,资本、技术与科学的深度融合,或将重新定义人类对抗疾病的边界。

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